MALATTIA DI DUCHENNE: COMPLESSITÀ NELL'USO DI ATALUREN IN SPAGNA.

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara che colpisce una piccola percentuale della popolazione e per la quale esiste attualmente un solo trattamento autorizzato: l'ataluren. Da quando questo farmaco è stato approvato, sono stati sollevati dubbi sulla sua reale efficacia, sul suo finanziamento e sul suo utilizzo nei diversi Paesi europei e anche nelle diverse regioni della Spagna. Nel nostro Paese, l'ataluren non è un farmaco finanziato, il che impedisce al sistema sanitario pubblico di trattare i bambini affetti. Questa situazione ha generato un profondo dibattito, in cui sono coinvolti aspetti etici come l'equità e la giustizia, oltre ad alcuni principi giuridici come la protezione dei minori.